트위터에서, 시험 론자 스튜어트 니콜스 (Stuart Nicholls)는 최근에 발표 된 연구를 다음과 같이 비판했습니다.
Dal-Re의 매우 흥미로운 논문에 더하여 실용적이라는 용어의 사용에 의문을 제기하는 몇 가지 예를 표시합니다. 3 상, 다중 사이트, 이중 맹검, 위약 조절, 병행 암, 용량 증분 무작위 시험을 실제로 '실용적'이라고 부를 수 있습니까?
해당 연구 기사는 여기 에 링크되어 있습니다 . Dal-Re의 논문은 여기에 있습니다 . 그리고 권장되는 "실용주의"도구가 여기 있습니다 . 치료의 본질과 171 명 중 N 명의 환자를 대상으로 한이 연구 는 아마도 힘이 약한 연구 일 것입니다 . 그러나 그것은 실용적입니다 (확인과는 반대로)?
요점을 놓친 것 같습니다. 사실, 무엇 이고 실용적인 시험은? 시험이 사용되지 않는다는 의미에서 실용적이지 않은시기는 언제이며, 확인 적 시험이라는 의미에서 실용적이지 않은시기는 언제입니까?
답변:
설명 시험과 실용 시험의 중요한 차이점은 시험 이 유용한 정보를 생성하는지 여부와 관련 이 없습니다 . 오히려, 그 정보가 구체적으로 사용 되는 것입니다 : 실용적 시도는 진료소에서 치료 적 유용성을 목표로하는 것입니다.
실용 설명 연속체는 Schwartz와 Lellouch에 의해 1967 년 논문 ' 임상 역학 저널 '에서 " 치료 시험 에 대한 설명 및 실용적 태도 "라는 제목의 논문에서 처음 제안되었으며 Precis-2 개발자가 인용했습니다. 이 기사에서 저자들은 방사선 요법과 방사선 요법 단독의 약물 준비 제를 항암 상황에서 테스트하는 두 가지 무작위 대조 시험 시나리오를 제시한다. 약물은 방사선 효과에 환자를 민감하게하기 위해 방사선 요법 30 일 전에 투여된다.
30 일 동안 약물 치료 후 방사선 치료는 30 일 대기 + 방사선에 대해 테스트됩니다.
방사선 요법에 이어 30 일 동안 약물은 즉시 시작하여 방사선 만 검사합니다.
설명으로 설명 하는 첫 번째 시나리오 는 "주요 구성 요소의 영향에 대한 정보"를 제공하는 반면, 두 번째 시나리오는 실용적인 "실제 조건에서 두 가지 복잡한 처리를 전체적으로 비교합니다".
Schwartz와 Lellouch는 설명 및 실용 시험을 구별하는 또 다른 예를 제공합니다. 매우 유사한 분자 구조의 두 가지 진통제가 "동일한"기준으로 비교되는 무작위 시험 은 동일한 용량을 기준으로 이러한 약물의 상대 효과에 관심이 있기 때문에 설명 이 필요합니다. 대조적으로, 상이한 "최적 투여 수준"을 갖는 근본적으로 상이한 구조를 갖는 2 개의 진통제는 각 치료의 최적 효과를 비교하기위한 실제 설계를 사용하여 가장 잘 연구된다.
저자는 다음을 요약합니다.
"두 치료 사이의 비교"는 전체적인 특성에서도 불충분하게 지정된 문제입니다. 기본적으로 다른 두 가지 유형의 문제 중 하나를 의미 할 수 있습니다.
첫 번째 유형은 이해를 목적으로하는 설명 적 접근 방식에 해당합니다 . 엄격하고 일반적으로 간단한 정의로 지정된 두 치료 사이에 차이가 있는지 여부를 발견합니다. 이들의 효과는 생물학적으로 의미있는 기준에 의해 평가되며, 임의로 정의 된 환자군에 적용되지만 가능한 차이를 드러 낼 가능성이 높습니다. 피험자 수를 결정하고 결과를 평가하는 데 사용되는 통계 절차는 첫 번째 및 두 번째 종류의 오류 확률을 줄이는 데 목적이 있습니다.
두 번째 유형은 결정을 목표로하는 실용적인 접근 방식에 해당합니다 . 우리는 두 가지 치료 중 어느 것을 선호해야 하는가에 대한 답을 찾고자합니다. 치료법의 정의는 유연하고 일반적으로 복잡합니다. 보조 치료 및 철수 가능성을 고려합니다. 효과가 평가되는 기준은 환자의 관심과 가장 넓은 의미의 비용을 고려합니다. 환자 부류는 시험 결과가 외삽되는 것으로 미리 결정된다. 통계 절차는 세 번째 종류의 오류 가능성을 낮추는 것을 목표로합니다 (열등한 치료를 선호하는 경우). 첫 번째 종류의 오류 확률은 1.0입니다.
Schwartz, D. and Lelluch, J. (1967). 치료 시험에서 설명적이고 실용적인 태도 . 임상 역학 저널 , 20 : 637–648.
J Chron Dis 에 처음 출판 된 (1967 년) Alexis가 언급 한 Schwartz & Lellouch 논문 은 2009 년에 J Clin Epi 문제로이 논문을 여러 논문 에 담은 J Clin Epi 호 에 재 인쇄되었습니다 [1-8].
이 논문들 중에서, Karanicolas et al [5]는 Schwartz & Lellouch의 원래 감각을 조명하고 복원하는데 도움이되는 새로운 구별을 도입하는데 특히 도움이 된다는 것을 발견했다 . (또한 옥스와 계속되는 교환 [6-8] 참조 등을 .) 요약하면, [5]을 constrasting에 슈워츠 & Lellouch의 원래 초점을 주장 목적으로 시험 이후의 사용에 손실되었습니다. 그 초점을 회복하기 위해, [5]는 '실용적인'시험을 '실용적인'과 비교하여 개인 수준의 의사 결정 (의사-환자)에 유용한 것으로 '실용적인'시험을 발전시켜 보다 정교한 기계-실제 대조를 분명히한다.
이 문제의 본질적으로 정치적 측면은 의심의 여지없이 개념을 어지럽히는 데 기여했습니다. 의사-환자 만남을 중앙에서 계획하고 통제하려는 노력 과 의사-환자 관계의 전통적 특성과 독립성 을 유지하는 (그리고 점차 회복하는 ) 노력 사이에는 의학 내에서 지속적인 긴장이 있습니다 . 아마의 현상 실용 시험이 완전히에 대한 인수를 감상하지 않고 이해할 수없는 산업화 약을 같은 빅터 몬 토리 지금은 눈에 띄게, 그의 책의 발전 ([5]의 공동 저자)로 우리는 왜 반란 : 신중하고 종류의 치료에 대한 환자의 혁명 .
효능 시험은 A 대 B의 상대적인 이점을 결정할 가능성이 높지만, 현실적으로 적용 할 수있을 정도로 인공적으로 구성된 환경에서만 가능합니다. 예를 들어, 효능 시험에서 환자는 실제 진료소에 반복적으로 진료소 방문과 부작용 포착 도구가있을 수 있습니다. 그러나 방문으로 인해 시험 전체에 걸쳐 A와 B가 주어졌으며 결과가 정확하게 측정 될 가능성이 더 큽니다. 효능 시험은 A와 B의 진정한 우주적 차이를 결정하려고 시도합니다.
실용적 또는 효과 성 시험은 현실적인 요법으로 광범위한 환자 그룹을 치료함으로써 외부의 타당성을 확보하지만 실제 세계의 이질성으로 인해 A / B 차이를 분리하는 능력에 어려움을 겪을 수 있습니다. 예를 들어, 유효성 시험은 구조화되지 않은 방문에서 기록 된 일반적인 임상 추적 관찰을 사용하거나 결과 데이터를 수집하기 위해 관리 데이터를 사용하는 환자에서 A와 B를 비교할 수 있습니다. 환자는 실제 세계에서 추적 관찰을 받았기 때문에 치료법이 연구 환경 밖에서 더 반복 될 수 있다고 생각할 수 있습니다. 그러나 구조가 부족하여 중요한 이벤트를 놓칠 수 있습니다. 유효성 시험은 공급자가 지구상의 A 또는 B 처방전을 작성해야하는지 묻습니다.