종단 연구에서 평균 치료 효과를 추정하는 가장 좋은 방법은 무엇입니까?

종단 연구에서, 단위 의 결과 는 총 고정 측정 시점으로 고정 시점 에서 반복적으로 측정됩니다 (고정 = 단위에 대한 측정이 동시에 수행됨 ).$Y_{it}$$i$$t$$m$

단위는 처리 또는 통제 그룹 무작위로 할당됩니다 . 치료의 평균 효과 예 : 를 추정하고 테스트하여 시간과 개인에 대한 기대치를 얻습니다. 이 목적을 위해 고정 상황 다단계 (혼합 효과) 모델을 사용하는 것이 좋습니다.$G=1$$G=0$

함께 절편, , 단위 걸쳐 랜덤 절편 및 잔류한다.$\alpha$$\beta$$ATE$$u$$e$

이제 대안 모델을 고려하고 있습니다.

여기에는 각 경우 대한 고정 효과 가 포함됩니다. 여기서 는 이면 이고 그렇지 않습니다. 또한이 모델에는 매개 변수를 사용한 처리와 시간 간의 상호 작용이 포함되어 있습니다 . 따라서이 모델은 의 효과가 시간에 따라 다를 수 있다는 점을 고려합니다 . 이것은 그 자체로 유익하지만, 의 이질성 이 고려 되기 때문에 매개 변수의 추정 정밀도를 높여야한다고 생각 합니다.$\kappa_j$$t$$d_t=1$$j=t$$0$$\gamma$$G$$Y$

그러나이 모델에서 계수는 더 이상 와 같지 않습니다. 대신 첫 번째 경우 ATE를 나타냅니다 ( ). 의 추정 그래서 보다 더 효율적일 수 있습니다 하지만 표현하지 않습니다 더 이상.$\tilde{\beta}$$ATE$$t=1$$\tilde{\beta}$$\beta$$ATE$

내 질문은 :

• 이 종단 연구 설계에서 치료 효과를 추정하는 가장 좋은 방법은 무엇입니까?
• 모델 1을 사용해야합니까, 아니면 더 효율적인 모델 2를 사용하는 방법이 있습니까?
• 가 와 를 가끔 특정 편차로 해석 하도록하는 방법이 있습니까 (예 : 효과 코딩 사용)?$\tilde{\beta}$$ATE$$\gamma$

귀하의 질문에 대한 논평에서 "모델 2에서 ATE를 얻는 방법이 궁금합니다."

우선, 모델 2에서 모든 를 식별 할 수있는 것은 아니며, 이는 설계 행렬의 순위 부족 문제로 이어집니다. 예를 들어 대해 이라고 가정하면 한 수준을 삭제해야합니다 . 즉, 대비 코딩을 사용하고 기간 1의 처리 효과가 0이라고 가정합니다. R에서는 기간 1의 처리 효과와의 상호 작용 항을 참조 수준으로 코딩하므로 이유도 있습니다. 는 기간 1에서 치료 효과에 대한 해석을 갖습니다. SAS에서는 에서 치료 효과를 참조 수준으로 코딩 한 다음 가 치료 기간에 의 해석 효과를 해석합니다$\gamma_j$$\gamma_j =0$$j=1$$\tilde{\beta}$$m$$\tilde{\beta}$$m$더 이상 기간 1이 아닙니다.

대비가 R 방식으로 생성되었다고 가정하면 각 상호 작용 항에 대해 추정 된 계수 ( 모델에서 정의한 것과 정확히 일치하지는 않지만 표시 )는 기간 간 치료 효과 차이의 해석을 갖습니다. 및 기간 1. 각 기간 에서 를 표시 한 다음 대해 을 나타 냅니다. 따라서 은 입니다. (게으름 때문에 실제 모수와 추정량 자체의 표기법 차이를 무시 함) 그리고 자연스럽게$\gamma_j$$j$$\mathrm{ATE}_j$$\gamma_j= \mathrm{ATE}_j - \mathrm{ATE}_1$$j=2,\dots, m$$\mathrm{ATE}_j$$\tilde{\beta} + \gamma_j$$\mathrm{ATE}=\beta=\frac{1}{m} \sum_{j=1}^m \mathrm{ATE}_j=\frac{\tilde{\beta}+(\tilde{\beta}+\gamma_2)+\cdots+(\tilde{\beta}+\gamma_m)}{m} = \tilde{\beta}+\frac{1}{m}(\gamma_2 + \cdots + \gamma_m)$ .

R에서 간단한 시뮬레이션을 수행하여 이것을 확인했습니다.

set.seed(1234)
time <- 4
n <-2000
trt.period <- c(2,3,4,5) #ATE=3.5
kj <- c(1,2,3,4)
intercept <- rep(rnorm(n, 1, 1), each=time)
eij <- rnorm(n*time, 0, 1.5)
trt <- rep(c(rep(0,n/2),rep(1,n/2)), each=time)
y <- intercept + trt*(rep(trt.period, n))+rep(kj,n)+eij
sim.data <- data.frame(id=rep(1:n, each=time), period=factor(rep(1:time, n)), y=y, trt=factor(trt))

library(lme4)
fit.model1 <- lmer(y~trt+(1|id), data=sim.data)
beta <- getME(fit.model1, "fixef")["trt1"]

fit.model2 <- lmer(y~trt*period + (1|id), data=sim.data)
beta_t <- getME(fit.model2, "fixef")["trt1"]
gamma_j <- getME(fit.model2, "fixef")[c("trt1:period2","trt1:period3","trt1:period4")]

results <-c(beta, beta_t+sum(gamma_j)/time)
names(results)<-c("ATE.m1", "ATE.m2")
print(results)

결과는 이것을 검증합니다.

  ATE.m1   ATE.m2 
3.549213 3.549213  

위의 모델 2에서 대비 코딩을 직접 변경하는 방법을 모르므로 상호 작용 항의 선형 함수를 직접 사용하는 방법과 표준 오류를 얻는 방법을 설명하기 위해 multcomp 패키지를 사용했습니다.

sim.data$tp <- interaction(sim.data$trt, sim.data$period)
fit.model3 <- lmer(y~tp+ (1|id), data=sim.data)
library(multcomp)
# w= tp.1.1 + (tp.2.1-tp.2.0)+(tp.3.1-tp.3.0)+(tp.4.1-tp.4.0)
# tp.x.y=interaction effect of period x and treatment y
w <- matrix(c(0, 1,-1,1,-1,1,-1,1)/time,nrow=1)
names(w)<- names(getME(fit.model3,"fixef"))
xx <- glht(fit.model3, linfct=w)
summary(xx)

그리고 출력은 다음과 같습니다.

 Simultaneous Tests for General Linear Hypotheses
Fit: lmer(formula = y ~ tp + (1 | id), data = sim.data)
Linear Hypotheses:
       Estimate Std. Error z value Pr(>|z|)    
1 == 0  3.54921    0.05589   63.51   <2e-16 ***
---
Signif. codes:  0 ‘***’ 0.001 ‘**’ 0.01 ‘*’ 0.05 ‘.’ 0.1 ‘ ’ 1
(Adjusted p values reported -- single-step method)

표준 오차는 에 의해 가 위의 선형 조합 형태이고 는 모형 3의 계수에 대한 추정 분산 공분산 행렬에 의해 얻어 진다고 생각합니다 .$\sqrt{w \hat{V} w^T}$$w$$V$

편차 코딩

을 직접 해석 하는 를 만드는 또 다른 방법 은 편차 코딩 을 사용 하여 나중에 공변량이 비교를 나타내는 것입니다.$\tilde{\beta}$$\mathrm{ATE}$$\mathrm{ATE}_j - \mathrm{ATE}$

sim.data$p2vsmean <- 0
sim.data$p3vsmean <- 0
sim.data$p4vsmean <- 0
sim.data$p2vsmean[sim.data$period==2 & sim.data$trt==1] <- 1
sim.data$p3vsmean[sim.data$period==3 & sim.data$trt==1] <- 1
sim.data$p4vsmean[sim.data$period==4 & sim.data$trt==1] <- 1
sim.data$p2vsmean[sim.data$period==1 & sim.data$trt==1] <- -1
sim.data$p3vsmean[sim.data$period==1 & sim.data$trt==1] <- -1
sim.data$p4vsmean[sim.data$period==1 & sim.data$trt==1] <- -1


fit.model4 <- lmer(y~trt+p2vsmean+p3vsmean+p4vsmean+ (1|id), data=sim.data)

산출:

Fixed effects:
            Estimate Std. Error t value
(Intercept)  3.48308    0.03952   88.14
trt1         3.54921    0.05589   63.51
p2vsmean    -1.14774    0.04720  -24.32
p3vsmean     1.11729    0.04720   23.67
p4vsmean     3.01025    0.04720   63.77

첫 번째 질문의 경우, 제 이해는 "공상"방법은 치료가 잠재적 인 결과와 독립적이라는 것이 명백하지 않은 경우에만 필요하다는 것입니다. 이 경우 데이터의 일부 측면 에서 치료에 대한 무작위 할당 의 근사치 를 허용 하여 도구 변수, 회귀 불연속 등을 얻을 수 있다고 주장해야 합니다.

귀하의 경우, 단위 는 치료에 무작위로 할당되므로 치료는 잠재적 결과와 무관 한 것으로 보입니다. 그런 다음 일을 단순하게 유지할 수 있습니다. 보통 최소 제곱으로 모형 1을 추정하면 ATE를 일관되게 추정 할 수 있습니다. 단위는 치료에 무작위로 할당되기 때문에 무작위 효과 가정이 믿을 수있는 몇 안되는 경우 중 하나입니다.