답변:
나는 역학 연구 에서이 분야의 전문가는 아니지만 효과 는 무작위 통제 시험과 같은 통제 된 환경에서 관찰 된 효과와 관련이있는 반면 효과 는 더 큰 범위의 결과와 관련이 있습니다. 또는 환경 적 요인들 (잠재적으로 RCT에서 관찰되지 않거나 조작되지 않은), 따라서 더 넓은 범위를 갖는다. 적어도, 나는 종종 약리 경제학 및 치료 효능 (예를 들어, 두 치료군을 비교할 때)에 대한 비용 효율성 연구에 대해 들었습니다 .
이 기사 인용 효능, 효과, 효율성 ,
다른 참고 문헌에 관해서는, 나는 Helena C Kraemer ( Schizophoria Bulletin 26 (3), 2000) 로부터 의 멀티 사이트 무작위 임상 효능의 효능 및 효과의 함정 부터 시작하여 그 안의 참고 문헌을 제안 할 것이다. 예를 들어, "연구 디자인의 복잡한 다차원 적 의사 결정 연속체에서 효과와 효과는 극단의 반대"라고 읽습니다.
노트
ISPOR 13 유럽 회의 에서 돌아온 유럽 제약 산업 협회 ( EFPIA )는 다음 정의에 대한 동의가 있다고 생각합니다.
완전히 온라인이 아닌 표준 사전은 국제 역학 협회 가 후원하는 역학 사전입니다 . 최신 버전은 다섯 번째이지만 네 번째 버전은 Amazon을 통해 온라인으로 부분적으로 사용할 수 있는 것으로 보입니다 . p57-8을보고 싶습니다. 그것은 효과, 효능과 효율성 사이의 구분이 때문이다라고 아치 코크 그의 1972 책의 의료 서비스에 대한 임의 반사 : 효율성과 효과 , Google 도서로 볼 수 있습니다 많이있는 .
저작권 위반을 피하기 위해 위의 내용을 너무 많이 인용하지는 않습니다. 나는 사전에 "이상적으로 효능의 결정이 무작위 통제 시험의 결과에 기초하고 있다"(내 이탤릭체) 라고 말하지만, 실질적인 부적합이 있다면 효능을 결정하기위한 도구 변수 추정 방법 이 필요 하다는 것에 주목할 것이다 .
이러한 용어는 서로 바꿔서 사용할 수 없으며 특정한 의미를 갖습니다.
효율성은 환자와 반드시 관련이없는 상태와 관련하여 특정 마커에 영향을 줄 수있는 중재 능력입니다. 이 연구는 매우 준수하는 참가자와 함께 통제 된 조건에서 수행됩니다. 효능을 평가하는 임상 시험은 설명 시험 또는 1 상 또는 2 상 임상 시험이라고도합니다.
효과는 정상적인 임상 상태에서 환자에게 의미있는 영향을 미치는 중재 능력입니다. 임상 시험 측정 효과는 실용 시험 또는 III 또는 IV 임상 시험이라고도합니다.
내가 이것을 본 한 곳은 "치료하려는 의도"분석과 불완전한 순응을 가진 실험에서 치료의 "효능"에 도달하려고 시도하는 분석을 사용하는 것에 대한 토론입니다. "치료하려는 의도"에 관한 Wikipedia 기사를 참조하십시오 ( 링크 문헌이 포함 된 ) 참조하십시오.
규정을 준수하지 않는 분쇄기 무작위 통제 시험에서, 추정치의 의도 는 치료와 통제에 할당 된 것의 차이만을 검사합니다 . 그러나 부적합은 치료에 배정 된 일부 사람들이 실제로 치료를받지 않았을 수 있으며 대조군에 배정 된 일부 사람들이 실제로 치료를 받았을 수 있음을 의미합니다. 그렇다면, 추정 치료 의도는 연구 대상 집단의 모든 구성원이 실제로 치료를받는 평균 치료 효과를 과소 평가할 수 있습니다.
이러한 종류의 부적합이 존재하면 분석가는 결정을 내립니다. 그녀는 단순히 분석 치료 의도를 수행하기로 결정할 수 있었으며, 현실 세계에서는 규정 준수를 통제 할 수 없으므로 분석 처리 의도는이 치료가 승인 된 경우 발생할 수있는 추정치로서 더 "현실적"이라고합니다. 임상 적으로 사용하기 위해. 나는 이것을 치료의 "효과 성"에 대한 분석이라고 언급했다. 또는 실제로 치료를받은 사람들이 그렇지 않은 사람들과 어떻게 다른지 알아보기 위해 일종의 조정 방법을 사용할 수 있습니다. 그녀는 우리가 실제로 알고 싶어하는 것은 치료의 생물학적 (의학적 시험의 경우) "효능"이라고 말함으로써 이것을 정당화 할 수있었습니다.
생물학적 효능 분석의 문제는 어떤 "조정 방법"이 유효한가? 내가 이해하는 현재의 최신 기술은 비준수 실험을 도구 변수 문제, la Angrist, Imbens and Rubin (1996) ( gated link ) 또는보다 일반적으로 문제를 "원리 계층화", la Frangakis and Rubin (2002) ( 게이트 링크). 따라서 무작위 배정은 적어도 특정 하위 집단, 즉 치료 또는 통제 할당을 따르는 사람들에 대한 "효능"효과를 비모수 적으로 식별하는 도구로 사용됩니다. 이 외에도 효능 효과를 확인하기 위해보다 엄격한 모델을 강요 할 수 있지만, 왜 무작위 실험을 먼저하게 되었습니까?
효능은 환자가 모든 공변량에서 유사하지만 무작위로 처리되는 치료법 인 무작위 화 임상 시험 (RCT)과 같이 엄격하게 정의 된 환경에서 주어진 건강 관리 프로그램의 결과를 처리합니다. 효능은 내부 타당성의 개념과 관련이 있습니다. 연구 프로토콜은 특정 동반 질환이있는 등록 환자를 제외하고 환자가 겪는 모든 절차를 포함하기 때문에 일반적으로 RCT는 높은 내부 타당성을 갖습니다.
유효성은 정상적인 임상 실습을 다루고있다 (측면 적으로, 정 성적 자격이 역학 또는 생물 통계학과 같은 정량적 환경에 진입하는 경우가 많기 때문에 정상적인 임상 실습의 정의는 여전히 부족하다). 정상적인 임상 실습에서, 환자는 처방 된 치료법을 잘 준수하지 못하고, 많은 동반 질환이 있거나, 생활 양식을 바꾸지 않으며, 담배를 피거나 정크 푸드를 먹습니다. 이러한 모든 특징들은 RCT에서 경험 한 환자 건강 상태에 대한 효능을 감소시킬 수있다. 효과는 일상적인 진료에서 의사가 방문하는 환자를 지칭한다는 점에서 외부 타당성의 개념과 관련이 있습니다. 보건 의료 부문을 겨냥한 공공 정책 측면에서, 유효성은 유효성보다 더 중요한 것으로 간주되는데, 그 유효성은 현실에서 발생하는 것을 반영합니다.